Intellia Therapeutics, Inc

Intellia Therapeutics, Inc. — биотехнологическая компания, посвящённая развитию терапевтических методов лечения с помощью своего опыта в области редактирования генома. В портфеле компании несколько программ in vivo (применяемых внутри организма). NTLA-2001 в настоящее время проходит клиническое исследование фазы 1 при транстиретиновой амилоидозе, а NTLA-2002 нацелен на наследственный ангионевротический отёк. Кроме того, Intellia разрабатывает различные другие терапии, ориентированные на печень, для лечения таких заболеваний, как гемофилия А и В, гипероксалурия типа 1 и дефицит альфа-1 антитрипсина. В портфеле ex vivo (обрабатываемом вне организма) находится NTLA-5001, кандидат для лечения острого миелоидного лейкоза. Компания также продвигает собственные программы, направленные на создание инженерных клеточных терапий для лечения различных онкологических и аутоиммунных заболеваний. В основе технологии Intellia лежит система Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. заключила несколько лицензионных и совместных соглашений. Среди них партнёрство с Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. по инженерии гемопоэтических стволовых клеток для лечения серповидноклеточной анемии, а также соглашение о совместной разработке с Regeneron Pharmaceuticals, Inc. потенциальных продуктов против гемофилии А и В. Компания также сотрудничает с Ospedale San Raffaele и имеет стратегический альянс с SparingVision SAS для разработки новых геномных лекарств для лечения заболеваний глаз с использованием технологии CRISPR/Cas9. Компания, изначально известная как AZRN, Inc., была основана в 2014 году и работает из своей штаб-квартиры в Кембридже, штат Массачусетс.