Intellia Therapeutics, Inc

Intellia Therapeutics， Inc. 是一家生物技术公司，致力于通过其基因组编辑专业知识推动治疗性发展。公司的研发流程包括多个体内（体内施用）项目。NTLA-2001 目前正在进行针对转甲状腺蛋白淀粉样变性的一期临床试验，而 NTLA-2002 则针对遗传性血管性水肿。此外，Intellia 正在开发多种针对肝脏的治疗方法，如血友病 A 和 B 型、高草酸尿症 1 型以及α-1抗胰蛋白酶缺乏症。其体外（体外处理）管线中包含 NTLA-5001，这是一种急性髓系白血病的候选药物。公司还在推进专有项目，专注于开发工程细胞疗法，以应对多种肿瘤和自身免疫疾病。Intellia技术的核心是集群、规律间隔短回文重复序列/CRISPR相关9系统（CRISPR/Cas9）。Intellia Therapeutics， Inc.已建立多项许可和合作协议。其中包括与诺华生物医学研究院合作，开发用于治疗镰状细胞病的造血干细胞，以及与Regeneron Pharmaceuticals， Inc.的联合开发协议，开发针对血友病A和B的潜在产品。公司还与Ospedale San Raffaele合作，并与SparingVision SAS建立战略联盟，利用CRISPR/Cas9技术开发针对眼部疾病的新型基因组药物。该公司最初名为AZRN， Inc.，成立于2014年，总部位于马萨诸塞州剑桥。