Intellia Therapeutics, Inc

Intellia Therapeutics, Inc. là một công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển các phương pháp điều trị thông qua chuyên môn về chỉnh sửa bộ gen. Danh mục sản phẩm của công ty bao gồm nhiều chương trình in vivo (được sử dụng trong cơ thể). NTLA-2001 hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng pha 1 cho bệnh amyloidosis transthyretin, trong khi NTLA-2002 nhắm đến bệnh phù mạch di truyền. Ngoài ra, Intellia đang phát triển nhiều liệu pháp tập trung vào gan cho các bệnh như hemophilia A và B, hyperoxaluria loại 1, và thiếu hụt alpha-1 antitrypsin. Danh mục ex vivo (xử lý bên ngoài cơ thể) của công ty có NTLA-5001, một ứng viên cho bệnh bạch cầu myeloid cấp tính. Công ty cũng đang tiến hành các chương trình độc quyền tập trung vào việc tạo ra các liệu pháp tế bào được thiết kế để điều trị các rối loạn ung thư và tự miễn đa dạng. Trọng tâm công nghệ của Intellia là hệ thống Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. đã thiết lập nhiều thỏa thuận cấp phép và hợp tác. Bao gồm hợp tác với Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. để thiết kế tế bào gốc tạo máu điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, và thỏa thuận đồng phát triển với Regeneron Pharmaceuticals, Inc. cho các sản phẩm tiềm năng chống lại hemophilia A và B. Công ty cũng hợp tác với Ospedale San Raffaele và có liên minh chiến lược với SparingVision SAS để phát triển các loại thuốc gen mới cho các bệnh về mắt, tận dụng công nghệ CRISPR/Cas9. Công ty, ban đầu được biết đến với tên AZRN, Inc., được thành lập năm 2014 và hoạt động từ trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.