Intellia Therapeutics, Inc

Intellia Therapeutics, Inc. 是一家專注於利用基因組編輯技術推進治療方案的生物技術公司。該公司的研發管線包括多個體內（在體內給藥）項目。NTLA-2001 目前正在進行針對轉甲狀腺素淀粉樣變性症的第一期臨床試驗，而 NTLA-2002 則針對遺傳性血管性水腫。此外，Intellia 正在開發多種以肝臟為重點的療法，用於治療如血友病 A 型和 B 型、第一型高草酸尿症及α-1抗胰蛋白酶缺乏症等疾病。其體外（體外處理）研發管線包括 NTLA-5001，這是一種急性骨髓性白血病的候選藥物。該公司還在推進專有項目，專注於創建工程化細胞療法，以應對多種腫瘤和自身免疫疾病。Intellia 技術的核心是成簇規則間隔短回文重複序列/CRISPR 相關蛋白 9（CRISPR/Cas9）系統。Intellia Therapeutics, Inc. 已建立多項授權和合作協議。其中包括與 Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. 的合作夥伴關係，共同開發用於治療鐮刀型細胞病的造血幹細胞工程技術，以及與 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 的共同開發協議，針對血友病 A 型和 B 型的潛在產品。該公司還與 Ospedale San Raffaele 合作，並與 SparingVision SAS 建立戰略聯盟，利用 CRISPR/Cas9 技術開發針對眼科疾病的新型基因藥物。該公司最初名為 AZRN, Inc.，成立於 2014 年，總部位於麻薩諸塞州劍橋市。