Intellia Therapeutics, Inc

A Intellia Therapeutics, Inc. é uma empresa de biotecnologia dedicada a avançar tratamentos terapêuticos através da sua especialização em edição genómica. O pipeline da empresa inclui vários programas in vivo (administrados dentro do corpo). O NTLA-2001 está atualmente a decorrer um ensaio clínico de Fase 1 para amiloidose por transtirretina, enquanto o NTLA-2002 tem como alvo o angioedema hereditário. Adicionalmente, a Intellia está a desenvolver várias outras terapias focadas no fígado para condições como hemofilia A e B, hiperoxalúria Tipo 1 e deficiência de alfa-1 antitripsina. O seu pipeline ex vivo (processado fora do corpo) apresenta o NTLA-5001, um candidato para leucemia mieloide aguda. A empresa está também a avançar com programas proprietários focados na criação de terapias celulares engenheiradas para tratar diversas doenças oncológicas e autoimunes. No centro da tecnologia da Intellia está o sistema Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). A Intellia Therapeutics, Inc. estabeleceu múltiplos acordos de licenciamento e colaboração. Estes incluem uma parceria com a Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. para engenheirar células estaminais hematopoéticas para o tratamento da doença das células falciformes, e um acordo de co-desenvolvimento com a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. para potenciais produtos contra hemofilia A e B. A empresa também colabora com o Ospedale San Raffaele e detém uma aliança estratégica com a SparingVision SAS para desenvolver novos medicamentos genómicos para doenças oculares, aproveitando a tecnologia CRISPR/Cas9. A empresa, inicialmente conhecida como AZRN, Inc., foi fundada em 2014 e opera a partir da sua sede em Cambridge, Massachusetts.