Vertex Pharmaceuticals Inc

Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家领先的生物技术公司，专注于创新治疗的发现、推进和营销，特别是针对囊性纤维化（CF）。公司为囊性纤维化患者提供一系列获批药物，包括SYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI和KALYDECO药物，这些药物针对囊性纤维化跨膜电导调节基因中的特定突变。此外，他们还为六岁及以上且至少携带一个F508del突变的囊性纤维化患者提供TRIKAFTA。除了已有的囊性纤维化治疗外，Vertex还维持着强大且多样化的临床流程。其中包括目前用于α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏症的VX-864;VX-147，同样处于第二阶段，针对APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）及其他严重肾脏疾病;VX-880，一种正在进行第一/二期临床试验的1型糖尿病潜在治疗方法;VX-548，一种处于第二阶段的NaV1.8抑制剂，用于多种急性、神经病理和肌肉骨骼疼痛;以及CTX001，该药物正处于三期临床开发阶段，用于治疗严重镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）。公司通过美国各地的专业药房和分销商分销其药品，而国际销售则通过专业分销商、零售连锁、医院和诊所的网络进行。Vertex还与Affinia Therapeutics、Arbor Biotechnologies、CRISPR Therapeutics、Kymera Therapeutics、Mammoth Biosciences、Moderna、Obsidian Therapeutics、Skyhawk Therapeutics、Ribometrix、Genomics plc、默克KGaA和X-Chem等合作伙伴开展了多项战略合作。Vertex Pharmaceuticals成立于1989年，总部位于马萨诸塞州波士顿。