Vertex Pharmaceuticals Inc

A Vertex Pharmaceuticals Incorporated é uma empresa líder em biotecnologia focada principalmente na descoberta, avanço e comercialização de tratamentos inovadores, particularmente para fibrose quística (FQ). A empresa oferece uma gama de medicamentos aprovados para doentes com fibrose quística, incluindo SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO, que visam mutações específicas dentro do gene regulador da condutância transmembrana da fibrose quística. Além disso, fornecem TRIKAFTA para indivíduos com FQ com seis anos ou mais que possuam pelo menos uma mutação F508del. Para além das suas terapias estabelecidas para FQ, a Vertex mantém um pipeline clínico robusto e diversificado. Isto inclui o VX-864, atualmente em Fase 2 para deficiência de alfa-1 antitripsina (AAT); VX-147, também em Fase 2, tratando a glomerulosclerose segmentar focal mediada por APOL1 (FSGS) e outras condições renais graves; VX-880, um tratamento potencial para a Diabetes Tipo 1 em ensaios de Fase 1/2; VX-548, um inibidor de NaV1.8 em Fase 2 para várias formas de dor aguda, neuropática e musculoesquelética; e CTX001, que está em desenvolvimento de Fase 3 para a doença falciforme grave (SCD) e a beta-talassemia dependente de transfusão (TDT). A empresa distribui os seus produtos farmacêuticos através de farmácias e distribuidores especializados em todo os Estados Unidos, enquanto as vendas internacionais são facilitadas através de uma rede de distribuidores especializados, cadeias de retalho, hospitais e clínicas. A Vertex também participa em inúmeras colaborações estratégicas com parceiros como Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA e X-Chem. Fundada em 1989, a Vertex Pharmaceuticals tem a sua sede em Boston, Massachusetts.