Vertex Pharmaceuticals Inc

Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家領先的生物科技公司，專注於創新療法的發現、開發與行銷，特別是囊性纖維化（CF）治療。公司提供一系列核准的囊性纖維化患者用藥，包括 SYMDEKO/SYMKEVI、ORKAMBI 及 KALYDECO，這些藥物針對囊性纖維化跨膜導電調節基因的特定突變。此外，他們也為六歲及以上且至少帶有一種 F508del 突變的囊性纖維化患者提供 TRIKAFTA 治療。除了既有的囊性纖維化治療外，Vertex 還維持著健全且多元的臨床流程。其中包括目前正處於第二期的 VX-864，用於治療 α-1 抗胰蛋白酶（AAT）缺乏症;VX-147，同樣處於第二期，針對 APOL1 介導的局灶性節段性腎小球硬化症（FSGS）及其他嚴重腎臟疾病;VX-880，一種潛在的第一型糖尿病治療藥物，正進行第一/二期臨床試驗;VX-548，一種NaV1.8抑制劑，目前正處於第二期階段，用於各種急性、神經病理及肌肉骨骼疼痛;以及CTX001，正處於第三期開發中，用於治療嚴重鐮刀型紅血球病（SCD）及輸血依賴型β地中海貧血（TDT）。公司透過美國各地的專科藥局及經銷商分銷藥品，並透過專科經銷商、連鎖零售、醫院及診所網絡促進國際銷售。Vertex 也與 Affinia Therapeutics、Arbor Biotechnologies、CRISPR Therapeutics、Kymera Therapeutics、Mammoth Biosciences、Moderna、Obsidian Therapeutics、Skyhawk Therapeutics、Ribometrix、Genomics plc、Merck KGaA 及 X-Chem 等合作夥伴展開多項策略合作。Vertex Pharmaceuticals 成立於 1989 年，總部位於麻薩諸塞州波士頓。