Ionis Pharmaceuticals, Inc. Common Stock

Được thành lập năm 1989 và đặt trụ sở tại Carlsbad, California, Ionis Pharmaceuticals, Inc. là một công ty dược sinh học chuyên phát hiện và phát triển các liệu pháp nhắm vào RNA tại Hoa Kỳ. Danh mục thuốc thương mại của công ty bao gồm ba loại thuốc chủ chốt: SPINRAZA, được kê đơn cho teo cơ tủy sống (SMA) ở cả trẻ em và người lớn; TEGSEDI, một phương pháp điều trị tiêm nhắm vào bệnh đa thần kinh liên quan đến amyloidosis do transthyretin di truyền ở bệnh nhân trưởng thành; và WAYLIVRA, điều trị hội chứng chylomicronemia gia đình và chứng mỡ cục bộ gia đình. Ionis cũng duy trì một danh mục thuốc vững chắc, với nhiều ứng viên thuốc đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Bao gồm Eplontersen, một loại tiêm tiêm dưới da tự tiêm hàng tháng dành cho tất cả các dạng amyloidosis TTR; Olezarsen, dành cho bệnh nhân tăng triglyceridemia nặng (SHTG); Donidalorsen, dành cho bệnh nhân phù mạch di truyền; ION363, hướng đến bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS); Pelacarsen, phát triển cho những người có bệnh tim mạch đã phát triển và tăng lipoprotein(a); và Tofersen, hoạt động bằng cách ức chế sản xuất superoxide dismutase 1. Ngoài các tài sản giai đoạn cuối này, công ty còn tích cực nghiên cứu các phương pháp điều trị cho các bệnh chuyển hóa, nhiễm trùng, thận, mắt, cũng như nhiều loại ung thư khác nhau. Công ty hợp tác quan trọng, đặc biệt là quan hệ đối tác chiến lược với Biogen Inc. Ngoài ra, công ty còn nắm giữ các thỏa thuận cấp phép và hợp tác với AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. và Flamingo Therapeutics, Inc.