Ionis Pharmaceuticals, Inc. Common Stock

Fundada em 1989 e com sede em Carlsbad, Califórnia, a Ionis Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica especializada na descoberta e desenvolvimento de terapias direcionadas a RNA nos Estados Unidos. O seu portefólio comercial inclui três medicamentos-chave: SPINRAZA, prescrito para atrofia muscular espinhal (SMA) tanto em crianças como em adultos; TEGSEDI, um tratamento injetável direcionado à polineuropatia associada à amiloidose mediada por transtiretina hereditária em doentes adultos; e WAYLIVRA, que aborda a síndrome de quilomicronemia familiar e a lipodistrofia parcial familiar. A Ionis mantém também um pipeline robusto, com vários candidatos a fármacos atualmente em ensaios clínicos de Fase 3. Entre eles estão Eplontersen, uma injeção subcutânea auto-administrada mensal concebida para todas as formas de amiloidose TTR; Olezarsen, destinado a indivíduos com hipertrigliceridemia grave (SHTG); Donidalorsen, para doentes com angioedema hereditário; ION363, destinado à esclerose lateral amiotrófica (ELA); Pelacarsen, desenvolvido para pessoas com doenças cardiovasculares estabelecidas e lipoproteína elevada(a); e Tofersen, que atua inibindo a produção de superóxido dismutase 1. Para além destes ativos em fase avançada, a empresa investiga ativamente tratamentos para doenças metabólicas, infeciosas, renais e oftálmicas, bem como para vários tipos de cancro. A empresa envolve-se em colaborações significativas, nomeadamente uma parceria estratégica com a Biogen Inc. Adicionalmente, detém acordos de licenciamento e colaboração com a AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. e Flamingo Therapeutics, Inc.