Ionis Pharmaceuticals, Inc. Common Stock

Основанная в 1989 году и с штаб-квартирой в Карлсбаде, Калифорния, Ionis Pharmaceuticals, Inc. — это биофармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии и разработке РНК-таргетированных терапий в США. Её коммерческий портфель включает три ключевых препарата: SPINRAZA, назначаемый при атрофии спинномозговой мышцы (SMA) как у детей, так и у взрослых; TEGSEDI — инъекционное лечение, направленное на полинейропатию, связанную с наследственным амилоидозом, опосредованным транстиретином, у взрослых пациентов; и WAYLIVRA, который занимается семейным хиломикронемическим синдромом и семейной частичной липодистрофией. Ionis также поддерживает устойчивый портфель, в котором несколько кандидатов на препараты находятся в фазе 3 клинических испытаний. Среди них — Eplontersen — ежемесячная самостоятельно вводимая подкожная инъекция, предназначенная для всех форм TTR-амилоидоза; Olezarsen, предназначенный для пациентов с тяжёлой гипертриглицеридемией (SHTG); Donidalorsen — для пациентов с наследственным ангиоотезом; ION363, направленный на амиотрофический латеральный склероз (ALS); Pelacarsen, разработанный для пациентов с выявленными сердечно-сосудистыми заболеваниями и повышенным уровнем липопротеина(a); и Tofersen, который действует за счёт ингибирования производства супероксиддисмутазы-1. Помимо этих активов на поздних стадиях, компания активно исследует методы лечения метаболических, инфекционных, почечных и офтальмологических заболеваний, а также различных видов рака. Компания ведёт значительные сотруднические соглашения, в частности стратегическое партнёрство с Biogen Inc. Кроме того, она имеет лицензионные и сотруднические соглашения с AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. и Flamingo Therapeutics, Inc.