Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. là một công ty dược sinh học chủ yếu tập trung vào việc phát hiện, phát triển và thương mại hóa các giải pháp điều trị sáng tạo tận dụng công nghệ can thiệp axit ribonucleic (RNAi). Danh mục điều trị dựa trên RNAi phong phú của công ty bao gồm nhiều lĩnh vực điều trị quan trọng, bao gồm rối loạn di truyền, bệnh tim - chuyển hóa, bệnh truyền nhiễm gan, và các rối loạn hệ thần kinh trung ương (CNS) và mắt. Hiện tại, Alnylam cung cấp một số liệu pháp được phê duyệt: ONPATTRO (patisiran) cho người lớn mắc đa thần kinh ngoại biên liên quan đến amyloidosis do transthyretin di truyền; GIVLAARI cho bệnh nhân trưởng thành bị porphyria gan cấp (AHP); và OXLUMO (lumasiran) cho hyperoxaluria nguyên phát loại 1 (PH1). Ngoài danh mục thương mại, công ty vẫn duy trì một chuỗi phát triển tích cực. Các liệu pháp nghiên cứu chính bao gồm givosiran, dành cho bệnh nhân vị thành niên mắc AHP; patisiran, đang được nghiên cứu cho bệnh transthyretin amyloidosis (ATTR) kèm bệnh cơ tim; cemdisiran cho các rối loạn do bổ thể; ALN-AAT02 cho bệnh gan liên quan đến thiếu hụt AAT; ALN-HBV02 cho nhiễm virus viêm gan B mạn tính; Zilebesiran cho tăng huyết áp; và ALN-HSD cho viêm gan không do rượu (NASH). Ngoài ra, các ứng viên khác như Fitusiran cho bệnh máu khó đông và rối loạn chảy máu, Inclisiran cho tăng cholesterol máu, chỉ định mở rộng cho lumasiran cho PH1 tiến triển và sỏi thận tái phát, và vutrisiran cho amyloidosis ATTR (hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3) cũng đang tiến triển. Alnylam cũng tham gia các liên minh chiến lược với các nhà lãnh đạo dược phẩm khác. Các hợp tác đáng chú ý bao gồm với Regeneron Pharmaceuticals, Inc., tập trung vào việc phát hiện và phát triển các liệu pháp RNAi cho mục tiêu mắt và hệ thần kinh trung ương, và với Sanofi Genzyme cho các nỗ lực phát triển và thương mại hóa điều trị RNAi rộng hơn. Các thỏa thuận cấp phép và hợp tác tiếp theo đã được thiết lập với các tổ chức như Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. và PeptiDream, Inc. Được thành lập năm 2002, Alnylam Pharmaceuticals duy trì trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.