Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals， Inc. 是一家生物製藥公司，主要致力於利用核糖核酸干擾（RNAi）技術，發現、開發及商業化創新治療方案。其強大的RNAi治療流程涵蓋多個關鍵治療領域，包括遺傳性遺傳疾病、心臟代謝疾病、肝傳染病，以及中樞神經系統（CNS）和眼部疾病。目前，Alnylam 提供多種核准療法：ONPATTRO（patisiran），用於與遺傳性轉甲狀腺素介導澱粉樣變症相關的多發性神經病變成人;針對急性肝卟啉症（AHP）成人患者的GIVLAARI;以及OXLUMO（lumasiran）用於原發性高草酸尿症第一型（PH1）。除了商業產品組合外，公司還維持著積極的開發流程。主要的試驗療法包括針對青少年AHP患者的givosiran;帕蒂西蘭，正在研究心肌病變伴有轉甲狀腺素澱粉樣變性（ATTR）;用於補體介導疾病;ALN-AAT02用於AAT缺乏相關肝病;ALN-HBV02用於慢性乙型肝炎病毒感染;用於高血壓的Zilebesiran;以及用於非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的ALN-HSD。此外，其他候選藥物如 Fitusiran 用於血友病及出血性疾病、Inclisiran 用於高膽固醇血症、擴大適應症用於晚期 PH1 及復發性腎結石的 lumasiran 及 ATTR 澱粉樣變性（目前正處於第三期臨床試驗）等候選藥物也在進行中。Alnylam 也與其他製藥領導者建立策略聯盟。值得注意的合作包括與Regeneron Pharmaceuticals， Inc.的合作，專注於眼部及中樞神經系統靶點的RNAi治療藥物的發現與開發，以及與Sanofi Genzyme合作，推動更廣泛的RNAi治療開發與商業化。此外，Alnylam Pharmaceuticals 與諾華股份公司（Novartis AG）、Vir Biotechnology， Inc.、Dicerna Pharmaceuticals， Inc.、Ionis Pharmaceuticals， Inc. 及 PeptiDream， Inc. 等實體簽訂了進一步的授權與合作協議。Alnylam Pharmaceuticals 成立於 2002 年，總部設於麻薩諸塞州劍橋市。