Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

شركة ألنيلام فارماسيوتشالز، إنك. هي شركة أدوية حيوية مكرسة بشكل أساسي لاكتشاف وتطوير وتسويق حلول علاجية مبتكرة تستفيد من تقنية تداخل حمض الريبونوكلييك (RNAi). تغطي سلسلة علاجاتها القوية القائمة على RNAi مجموعة من المجالات العلاجية الحيوية، بما في ذلك الاضطرابات الوراثية الوراثية، والحالات القلبية الأيضية، والأمراض المعدية الكبدية، واضطرابات الجهاز العصبي المركزي واضطرابات العين. حاليا، تقدم ألنيلام عدة علاجات معتمدة: ONPATTRO (باتيسيران) للبالغين الذين يعانون من اعتلال متعدد الأعصاب المرتبط بالوراثة النمولية الوراثية عبر الثيرين؛ جيفلاري للمرضى البالغين المصابين بالبورفيريا الكبدية الحادة (AHP)؛ وOXLUMO (لوماسيران) لفرط الأكسالات الأولي من النوع الأول (PH1). بعيدا عن محفظتها التجارية، تحافظ الشركة على خط تطوير نشط. تشمل العلاجات التجريبية الرئيسية جيفوسيران، الموجه للمرضى المراهقين المصابين بالتهاب عضلة القلب الدهنية؛ الباتيسيران، الذي يتم استكشافه لعلاج التهاب الأميلويد عبر الثيريريتين (ATTR) مع اعتلال عضلة القلب؛ السيمديسيران لاضطرابات المكملات؛ ALN-AAT02 لأمراض الكبد المرتبطة بنقص AAT؛ ALN-HBV02 لعدوى فيروس التهاب الكبد الوبائي المزمن B؛ زيليبسيران لارتفاع ضغط الدم؛ وALN-HSD لالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي (NASH). بالإضافة إلى ذلك، هناك مرشحات أخرى مثل فيتوسيران لأمراض الهيموفيليا والنزيف، إنكليسيران لفرط الكوليسترول، وهو مؤشر موسع للوماسيران لعلاج PH1 المتقدم وحصى الكلى المتكررة، وفوتريسيران لعلاج الدواء الناميي ATTR (حاليا في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية). تشارك ألنيلام أيضا في تحالفات استراتيجية مع قادة أدوية آخرين. تشمل التعاونات البارزة مع شركة ريجينيرون فارماسيوتيكالز، التي تركز على اكتشاف وتطوير علاجات RNAi لأهداف العين والجهاز العصبي المركزي، ومع سانوفي جينزايم لتطوير وتسويق علاجات RNAi بشكل أوسع. هناك اتفاقيات ترخيص وشراكة إضافية مع جهات مثل نوفارتيس إيه جي، فير بيوتكنولوجي، ديسيرنا فارماسيوتيكالز، إنك.، أيونيس فارماسيوتيكالز، وبيبتي دريم، إنك. تأسست ألنيلام فارماسيوتيكالز في عام 2002، ولا تزال مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس.