Arrowhead Research Corporation

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., thành lập năm 1989 và có trụ sở tại Pasadena, California, là một công ty dược sinh học chuyên phát hiện và thúc đẩy các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh phức tạp và khó điều trị tại Hoa Kỳ. Danh mục điều trị rộng lớn của công ty chủ yếu tận dụng công nghệ can thiệp RNA (RNAi). Trong số các chương trình lâm sàng tiên tiến của công ty có: ARO-AAT, một liệu pháp giai đoạn II nhắm vào các bệnh gan liên quan đến thiếu hụt alpha-1 antitrypsin; ARO-APOC3, đang được đánh giá lâm sàng cả giai đoạn 2b và giai đoạn 3 về tăng triglyceride máu; ARO-ANG3, hiện đang trong giai đoạn 2b phát triển nhằm giảm sản xuất protein 3 giống angiopoietin; và ARO-HIF2, một ứng viên giai đoạn 1b được thiết kế để điều trị ung thư biểu mô tế bào thận trong suốt. Arrowhead cũng có một số hợp chất trong giai đoạn phát triển lâm sàng trước, bao gồm ARO-HSD ở Giai đoạn 1/2a cho các bệnh gan khác, ARO-ENaC ở Giai đoạn 1/2a, nhằm giảm tiểu đơn vị alpha kênh natri biểu mô trong đường thở phổi, và ARO-C3, cũng ở Giai đoạn 1/2a, cho các bệnh liên quan đến bổ thể. Mở rộng hơn nữa danh mục đa dạng, công ty đang tích cực phát triển ARO-Lung2 cho rối loạn phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD), ARO-DUX4 cho loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral, ARO-XDH cho bệnh gout không kiểm soát, và ARO-COV cho COVID-19 và các bệnh truyền phổi khác. Ngoài các chương trình nội bộ cốt lõi, Arrowhead còn tham gia vào tiến triển của JNJ-3989, một liệu pháp RNAi tiêm dưới da cho nhiễm virus viêm gan B mạn tính; Olpasiran, nhằm giảm sản xuất apolipoprotein A; và ARO-AMG1, nhắm vào các con đường tim mạch đã được xác thực di truyền. Hợp tác chiến lược là phần không thể thiếu trong nỗ lực phát triển của Arrowhead. Công ty có thỏa thuận cấp phép và nghiên cứu với Janssen Pharmaceuticals, Inc. để đồng phát triển ARO-JNJ1, ARO-JNJ2 và ARO-JNJ3, tất cả đều là liệu pháp RNAi tập trung vào các mục tiêu biểu hiện trong gan. Ngoài ra, Arrowhead còn có hợp tác cấp phép và nghiên cứu với Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. để phát triển ứng viên điều trị RNAi chuyên biệt cho bệnh gan.